Pro odborníky
20. 10. 2017

Připomínky k návrhu vyhlášky 376/2011 Sb.

Zde je prostor pro vyjádření připomínek pacientských sdružení k návrhu vyhlášky 376/2011 Sb.

Česká asociace pro vzácná onemocnění připravila k tomuto návrhu následující stanovisko a připomínky:

Prostřednictvím Národního koordinačního centra pro vzácná onemocnění - NKCVO se ČAVO dozvědělo o připravované novele Vyhlášky č. 376/2011 Sb. ze strany Ministerstva zdravotnictví ČR s termínem vypořádání dne 20.10. 2017.

Návrhy jsme konzultovali s odborníky, a to jak lékaři, tak i s ekonomy a právníky, a bohužel musíme s ním vyjádřit náš zásadní nesouhlas.

Návrh novely této vyhlášky je velmi nevyvážený a nebere v potaz inovativní léčbu, která pro valnou většinu pacientů se vzácným onemocněním (VO) znamená jedinou nadějí a často vyžaduje celoživotní podávání léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (LPVO). Uvedená novela představuje zejména pro pacienty se VO zásadní ohrožení, při dodržení těchto změn i dokonce blokování vstupu inovativních léků (tj v našem případě LPVO) na náš trh! Tyto léky vstupují do úhrad z veřejného zdravotního pojištění převážně skrze §40 odst. 2) písmeno c) , tedy: 
i) nemají žádnou jinou podobně účinnou a hrazenou terapii,
ii) jedná se o onemocnění, která nebyla dosud ovlivněna účinnou terapií,
iii) jedná se o nový koncept léčby.

Z pohledu ČAVO je potřeba tato ustanovení Vyhlášky zachovat, neboť v opačném případě do systému nemá šanci vejít téměř žádný LPVO, pokud výrobce nenabídne takové cenové ujednání, které umožní vstup přímo do trvalé úhrady, což jak víme z minulosti je ve většině případů VO nereálné a příslušná jednání se doslova vlečou roky, což je pro nemocné devastující po zdravotní a sociální stránce.

Tento návh jde také proti nároku pacientů s VO na efektivní léčbu, dle legislativní úpravy a zavedení pojmů „ vzácná onemocnění“, „léčivé přípravky pro vzácná onemocnění“ do §11 bodu f) novely zákona č. 48/1997 s účinností od 1. 9. 2015.

Zároveň je možné se ohradit i proti dalším změnám v navrhované novele a to konkrétně:
1) Nahrazení „střední doby přežití“ pojmem „celkové doby přežití“. Může se zdát, že je to trivialita, ale střední doba přežití je jasný pojem například v onkologii, kdy jde o přežití „mediánového pacienta“ s VO. V případě celkové doby přežití je situace složitější, protože je nutné zaznamenat z definice „celkovou dobu“ sledování pacienta, což není ve studiích téměř nikdy dosaženo. Je poté otázka, jak se bude tento parametr hodnotit? ČAVO má proto obavu, že se dá odmítnout z toho důvodu, že není klinická studie dostatečně dlouhá a celkové přežití tak není možné dostatečně prozkoumat, což je bohužel obvyklá situace u pacientů s VO, jejichž onemocnění jsou závažná a progresivní. Druhou možností jak zkoumat skutečně celkové přežití je skrze farmakoekonomický model (FE), který modeluje přežívání pacientů za horizontem často krátkodobé klinické studie. FE model ale prochází rigorózním zhodnocením až po přiznání statutu VILP, je tedy otázka, jak by účastníci správního řízení (zejména pojišťovny) reagovaly na přiznání statutu VILP na základě složitě definovaného parametru, který je v gesci SUKL.cz. Pojem střední doba přežití bychom tedy doporučovali ponechat a v případě celkového přežití je potřena jasný výklad, aby se předešlo nedorozumění.
2) V případě §40, odst 2), zde je navrženo, že VILP je pouze jediný léčivý přípravek, který prodlužuje celkové přežití pacientů atd. Nicméně ČAVO ví ze zkušenosti u vzácných nádorů v onkologii, že pokud vstoupí jeden VILP (tj. LPVO) do dočasné úhrady, tak poté může vstoupit několik dalších VILPů rovněž do dočasné úhrady, protože zde není trvale hrazená alternativa! Ustanovení na toto právě cílí a chce omezit souběh několika VILPů v té samé indikaci, což z našeho pohledu nedává smysl, protože přeci počet pacientů je stejný a zhodnocení účinnosti alternativních VILPů je nanejvýš žádoucí v klinické praxi. U VO je z jeji definicce znám počet pacientů s danou diagnózou a je vhodné, aby byla možnost pro ně mít alternativní VILP-LPVO, z medicínského a ekonomického hlediska. V tomto ohledu může konkurence mezi těmito přípravky / firmami přinést tlak na snížení ceny právě pro pojišťovny (viz např. situace na poli metastatického melanomu). ČAVO dosud nemá právní analýzu k dispozici, ale je zřejmé, že se jedná o porušení principu konkurence a rovného přístupu na náš trh, navíc v jasný neprospěch pacientů s VO a našeho veřejného zdravotního pojištění.

3) Dále v případě §40, odst 2), písm a), bod 1) a 5), zde jsou vyškrnuty VILPy, které snižují vznik nežádoucích účinků o 40% a je to nahrazeno větou, která navazuje na nežádoucí účinky pouze vedoucí k ukončení terapie. To je dle ČAVO zásadní rozdíl! U VO existuje celá řada situací, že léčba má vysoké nežádoucí účinky, ale terapie není ukončována, protože neexistuje jiná alternativa, která by zvýšila šanci celkové délky přežití těžce nemocných pacientů s VO, a tak jejich možnosti se dožít v budoucnu efektivní či efektivnější léčby! V tomto ohledu nebyla do novely zavzata specifika VO v této hraniční etické, právní a zdravotnické oblasti!

4) Konečně v §40 odst 1) i 2) se nově objevuje pojem „méně účinná léčba“, nicméně je zde uvedena bez přesné definice. Jedná se o kohorty, tj, statisticky méně účinnou léčbu nebo musí být 95% interval spolehlivosti pod určitou mez? Nebo mohou být i bodové hodnoty odlišné? Toto je velmi vágní pojem, který by mohl vést do budoucna k mnohým nedorozuměním a nakonec i poškození pacientů s VO.

Vzhledem k výše zmíněným informacím věřím, že tato novela nebude přijata v navrhované podobě a výše uvedená ustanovení zůstanou v původním znění, nebo ještě lépe bude v ní provedena taková změna, abychom my, pacienti s VO měli časný přístup k inovativní léčbě a zachránili tím životy lidem, kteří na dostupnost léčby mají dle platné legislativy právo a užití VILP-LPVO je pro ně jedinou volbou.

Děkujeme paní Anně Arellanesové a René Břečťanovi, že se s námi podělili o tento text. 

 

Dálé v textu níže přikládáme vzor, jak by měl formulář vypadat, než odejde k připomínkové řízení. Vždy je nutné uvést, zdali se jedná o připomínku "doporučující" nebo "zásadní".

 

Vypořádání připomínek k návrhu vyhlášky xxx.

Připomínkové místo

Uplatněná připomínka

Způsob vypořádání

Česká lékárnická komora

 § 2 DOPORUČUJÍCÍ

 Místo „dvanácti znakový“ lépe „dvanáctiznakový“?

 

Pacientská rada 

 § 40 odst. 2 písm. a) ZÁSADNÍ

Zde je navrženo, že VILP je pouze jediný léčivý  přípravek, který prodlužuje celkové přežití  pacientů atd. Nicméně ČAVO ví ze zkušenosti u vzácných nádorů v onkologii, že pokud vstoupí jeden VILP (tj. LPVO) do dočasné úhrady, tak poté může vstoupit několik dalších VILPů rovněž do dočasné úhrady, protože zde není trvale hrazená alternativa! Ustanovení na toto právě cílí a chce omezit souběh několika VILPů v té samé indikaci, což z našeho pohledu nedává smysl, protože přeci počet pacientů je stejný a zhodnocení účinnosti alternativních VILPů je nanejvýš žádoucí v klinické praxi.

 

XXX

 § 40 odst. 2 ZÁSADNÍ

 

 

XXX 

 § 4 odst. 8 ZÁSADNÍ

 Navrhujeme toto znění písmen a) až d):

 a) xxx,

 b) xxx,

 c) xxx,

 d) xxx.

 Z důvodu ...

 

 

V příloze níže ještě naleznete návrh novely vyhlášky, důvodovou zprávu a RIA. 

 

Přílohy

Platforma zdravotních pojištěnců

Platforma zdravotních pojištěnců
Platforma zdravotních pojištěnců ČR, z.ú. je nestátní, nezisková organizace zaměřená na ochranu zájmů pacientů a pojištěnců v českém zdravotnictví.